再生障碍性贫血（再障）是由多种病因、多种发病机制引起的骨髓造血功能衰竭，主要临床表现为贫血、出血、感染。抗肿瘤药、解热止痛药、磺胺药、苯化合物、肝炎病毒等是引起再障的高、中危险因素。异常免疫反应损伤造血干细胞是再障最重要的发病机制。
由于造血功能受影响的程度不同，发病有缓有急，患者的临床表现亦各自有异。其中贫血则贯穿本病的全过程，出血、发热则受贫血的影响，可显示出轻重之别。中医学虽无再障的病名，但就其病变特点，临床上将以贫血为主要表现的患者归属于“虚劳”的范围；出血明显时则应以“血证”论治。而发热则可分别以“内伤发热、感冒、咳嗽、泄泻，痢疾、淋证、疮疡、疔疮走黄”等方面立法用药。这些不同措施是再障病变过程不同证侯辨证施治的具体体现。如果从标本的角度来说，“贫血”应是其再障之本，而“出血与发热”则是其标。立足从本论治，则是治疗再障的关键。当然在一定情况下也不能忽视标症在本病中的地位。
从治疗来看，对于慢性再障，一般多采用中药及雄性激素为主的中西医结合治疗，临床疗效可提高至80%以上，若病情相对较重或治疗半年以上未见疗效时，可加用CsA进一步提高疗效。尽管ATG对慢性再障同样有效，对难治性慢性再障可以考虑ATG治疗。除上述药物以外的其它治疗慢性再障的药物，单一用药效果不能令人满意，作为辅佐疗法。应以雄性激素为中心，适当选择作用机制不同的的药物相配合，如与改善微环境、免疫抑制剂及免疫调节剂等的联合用药，可以提高有效率。中医中药治疗慢性再障的疗效已得到公认，在治法上主要以补肾为中心，兼顾益气养血。根据中医的“阴阳互根”、“阴中求阳”、“阳中求阴”的理论，以肾阴虚为主要表现者，治以滋肾添精为主，佐以助阳；以肾阳虚为主者，治以补肾壮阳为主，辅以滋阴。滋补肾阴则增加物质基础，补肾壮阳则鼓动其血化生，正如《》中所云：“善补阳者，必于阴中求阳，则阳得阴助而生化无穷；善补阴者，必于阳中求阴，则阴得阳助而源泉不竭”。现代药理证明，补肾阴药及壮阳药均具有促进造血干细胞生长的功效，但补肾阳药物作用更强。
从治疗来看，对于急性再障，因为急性再障自然病程6个月左右，1年内死亡率高达90%以上。异常免疫在其发病机理中具有重要作用。治疗选择应采取造血干细胞移植、ATG、CsA等方法，采用免疫抑制剂治疗及造血细胞生长因子共同使用，是目前药物治疗重型再障的最佳组合。
